Pavla Krotka, Absolventin des Masterstudienganges Data Science an der Universität Wien, wurde von der Österreichischen Statistischen Gesellschaft für ihre Masterarbeit ausgezeichnet. Ihre Arbeit mit dem Titel “Model-based Adjustments for Non-concurrent Comparisons in Platform Trials” wurde am Institut für Medizinische Statistik der Medizinischen Universtität Wien unter der Betreuung von Martin Posch und Marta Bofill Roig verfasst und erhielt den Preis für die beste Masterarbeit in angewandter Statistik.
Plattformstudien können die Effizienz der Arzneimittelentwicklung erhöhen, da sie im Vergleich zu separaten randomisierten klinischen Studien eine gemeinsame Nutzung von Ressourcen ermöglichen. Diese Studien evaluieren die Wirksamkeit mehrerer Behandlungen und können während der Laufzeit der Studie mit neuen Behandlungsarmen starten, wenn diese verfügbar werden. Die Wirksamkeit der Behandlungen wird in der Regel durch den Vergleich mit einem gemeinsamen Kontrollarm bewertet. Bei Behandlungsarmen, die später in die laufende Studie aufgenommen werden, werden die Kontrolldaten in "gleichzeitige" (concurrent) und "nicht-gleichzeitige" (non-concurrent) Kontrollen unterteilt. Nicht-gleichzeitige Kontrollen beziehen sich dabei auf Kontrollpatient:innen, die vor der Hinzufügung des neuen Behandlungsarms in die Studie aufgenommen wurden. Obwohl die Verwendung nicht-gleichzeitiger Kontrollen die benötigte Anzahl von Studienteilnehmenden reduzieren und die statistische Aussagekraft erhöhen kann, besteht die Gefahr verzerrter Effektschätzer bei Vorliegen zeitlicher Trends, wodurch falsche Schlüsse über die Effizienz neuer Behandlungen gezogen werden können.
In ihrer Masterarbeit untersucht Pavla Krotka statistische Methoden zur Einbeziehung nicht-gleichzeitiger Kontrollen in Plattformstudien. Sie gibt einen Überblick über aktuelle Methoden aus der Literatur und schlägt verschiedene Erweiterungen der frequentistischen Modellierungsstrategie vor. Abschließend werden die Ergebnisse einer Simulationsstudie vorgestellt, in der die Eigenschaften der vorgeschlagenen Methoden in verschiedenen Szenarien evaluiert werden. Darüber hinaus wurde im Rahmen der Arbeit das R-Paket “NCC” entwickelt, das die untersuchten Methoden implementiert und damit Statistiker:innen bei der Planung und Auswertung von Plattformstudien helfen kann, zu entscheiden, ob die Verwendung von nicht-gleichzeitigen Kontrollen angemessen ist.
Die Österreichische Statistische Gesellschaft verleiht jedes Jahr Auszeichnungen für die besten Abschlussarbeiten in theoretischer und angewandter Statistik. Mit diesem Preis wird der wissenschaftliche Nachwuchs gefördert. Die Verleihung der Preise erfolgte am 3. Oktober 2024 in Linz.
Referenzen
- Krotka, Pavla, et al. “Statistical modeling to adjust for time trends in adaptive platform trials utilizing non-concurrent controls.” arXiv:2403.14348 (2024).
- Krotka, Pavla, et al. “NCC: An R-package for analysis and simulation of platform trials with non-concurrent controls.” SoftwareX 23 (2023): 101437.
- Krotka, Pavla, et al. “NCC”. https://cran.r-project.org/package=NCC